La FDA ha aprobado KRESLADI™, el primer medicamento de terapia génica nacido de una investigación española liderada por el CIEMAT, el CIBERER y el IIS.FJD y el H. Universitario Niño Jesús, para tratar la inmunodeficiencia grave LAD-I.
Los resultados preclínicos con la inmunoterapia CAR-T han sido lo suficientemente prometedores como para obtener la designación de medicamento huérfano, un reconocimiento clave que impulsa su desarrollo y acelera su llegada a los pacientes.
Un estudio reciente ha investigado en profundidad la Anemia de Fanconi (AF) relacionada con los genes BRCA1, BRCA2 y PALB2. Los resultados tienen implicaciones importantes tanto para el diagnóstico de la AF como para la predicción del riesgo de cáncer.
Se está investigando en nuevas terapias más seguras para la anemia de Fanconi, como la inmunoterapia CAR T, que modifica las propias células inmunes del paciente para ayudar a eliminar los tumores de forma más eficaz y personalizada.
Compartimos el comunicado que nos han hecho llegar los doctores Juan Bueren y Paula Río, en relación con la suspensión del desarrollo de una terapia génica por parte de la empresa Rocket Pharma.
Recientemente se han publicado los resultados del ensayo clínico para explorar la seguridad y eficacia del eltrombopag en el fallo medular de los pacientes con Anemia de Fanconi (AF).
La revista Nature publica la primera demostración de que la administración endovenosa de vectores lentivirales corrige el problema hematológico de ratones neonatos con anemia de Fanconi.
El grupo de investigación del Dr. Iván V. Rosado, perteneciente al Instituto de Investigación CABIMER y al Departamento de Genética de la Facultad de Biología de la Universidad de Sevilla, en un esfuerzo colaborativo con grupos de investigación nacional e internacionales, ha descubierto un nuevo
mecanismo molecular que provoca fragilidad cromosómica en las células defectuosas en la ruta AF.
Nombre: María José Peña Gómez Institución: Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) y Universidad de Sevilla, Sevilla, España. Área de especialización: Replicación y daño endógeno
Suscríbete al boletín para recibir novedades sobre investigación, actividades, testimonios de pacientes y más.
Consentimiento para tratar datos personales (blog)
Fundación Anemia de Fanconi es el Responsable del tratamiento de los datos personales del usuario y le informa de que estos datos se tratarán de conformidad con lo dispuesto en el Reglamento (UE) 2016/679, de 27 de abril (GDPR), y la Ley Orgánica 3/2018, de 5 de diciembre (LOPDGDD), por lo que se le facilita la siguiente información del tratamiento:
Fines y legitimación del tratamiento: suscripción al blog informativo (por consentimiento del interesado, art. 6.1.a GDPR).
Criterios de conservación de los datos: se conservarán durante no más tiempo del necesario para mantener la suscripción al blog.
Comunicación de los datos: no se comunicarán los datos a terceros, salvo obligación legal.
Derechos que asisten al usuario: derecho a retirar el consentimiento en cualquier momento. Derecho de acceso, rectificación, portabilidad y supresión de sus datos, y de limitación u oposición a su tratamiento. Derecho a presentar una reclamación ante la Autoridad de control (www.aepd.es) si considera que el tratamiento no se ajusta a la normativa vigente.
Datos de contacto para ejercer sus derechos: secretariaFAF@anemiadefanconi.org.
