Tratamiento

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¿QUÉ TRATAMIENTOS EXISTEN PARA LOS PACIENTES CON ANEMIA DE FANCONI?

CON ANDRÓGENOS

Los andrógenos son hormonas masculinas que son efectivas sobre todo para aumentar el número de glóbulos rojos. Con frecuencia aumentan también la producción de plaquetas. Pero sólo en algunos pacientes se produce también un incremento de los glóbulos blancos.

Aunque prolongan la vida de muchos pacientes, una gran parte de ellos pueden dejar de responder a los mismos a partir de un determinado momento. No se sabe exactamente qué andrógenos funcionan mejor y por qué no tienen éxito en todos los pacientes.

CON FACTORES DE CRECIMIENTO HEMATOPOYÉTICO

Son sustancias que estimulan la producción de células del sistema sanguíneo. No obstante, ninguno de ellos ha demostrado una eficacia clara. El único a considerar es el G-CSF para el tratamiento de la neutropenia que se acompaña de infecciones recurrentes o serias.

TRASPLANTE DE MÉDULA ÓSEA

Un trasplante de médula ósea puede corregir los problemas relacionados con el sistema sanguíneo (anemia, leucopenia, trombocitopenia, mielodisplasia y leucemia), que son los más severos y los que aparecen a más corta edad en los pacientes con anemia de Fanconi.

El pronóstico para un trasplante es mejor para pacientes jóvenes, en buenas condiciones clínicas, que hayan tenido pocas transfusiones o ninguna. Asimismo, el trasplante a partir de un donante emparentado aumenta la posibilidad de éxito.

TERAPIA GÉNICA

Consiste en la introducción en las células de la médula ósea del paciente de una versión correcta del gen que el paciente tiene alterado, para que las células corregidas genéticamente sean capaces de crecer y diferenciarse de forma adecuada en glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.

La terapia génica sería capaz de corregir de forma definitiva los problemas hematológicos de los pacientes (anemia, infecciones y hemorragias), además del síndrome mielodisplásico y la leucemia, igual que hace el trasplante de médula ósea.

Sin embargo, es un tratamiento que se encuentra actualmente en desarrollo. Muy probablemente, en un futuro no lejano, esta será una alternativa de tratamiento real.

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