La comunidad científica celebra un avance sin precedentes: la FDA (Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos) ha otorgado la aprobación comercial a KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel). Este innovador tratamiento de la empresa Rocket Pharma se convierte en el primer medicamento de terapia génica nacido a partir de una investigación española que ha obtenido autorización comercial.
Este hito, basado en la modificación ex vivo de células madre mediante vectores virales, traduce años de investigación liderada por el Prof. Juan Bueren y la Dra. Elena Almarza en una realidad clínica autorizada. Este logro, se suma al creciente número de terapias génicas que modifican ex vivo las células madre hematopoyéticas del propio paciente para tratar enfermedades genéticas, lo que refleja los rápidos avances en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades genéticas de baja prevalencia.
KRESLADI™ está diseñado para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I (LAD-I), una inmunodeficiencia genética grave donde los glóbulos blancos no pueden migrar a los focos de infección. Los resultados del ensayo clínico pivotal, en el que participó el Hospital Universitario Niño Jesús de Madrid, muestran una supervivencia sostenida y la ausencia de infecciones graves en los pacientes tras más de tres años de seguimiento.
Terapias génicas para otras dos enfermedades monogénicas graves
las instituciones españolas implicadas en este trabajo también han licenciado a Rocket Pharma otras dos terapias génicas:
- Terapia génica para la anemia de Fanconi A: Una enfermedad grave que conlleva un fallo congénito de la médula ósea y que ya se encuentra en una fase avanzada de evaluación clínica.
- Terapia para la anemia por déficit de piruvatoquinasa eritrocitaria: Cuyo ensayo clínico ya está en marcha.
Os invitamos a profundizar en los detalles técnicos y científicos de este avance visitando la página web del CIEMAT para leer la nota de prensa completa aquí.
