El pasado viernes 24 de Octubre se celebró en el Instituto de Biomedicina de Sevilla una reunión con 25 investigadores de diferentes países implicados en el desarrollo de nuevos tratamientos del fallo de médula de pacientes con anemia de Fanconi mediante aproximaciones de terapia génica.
El ensayo clínico con vectores lentivirales actualmente en marcha en España fue presentado por la Dra. Navarro y la Dra.Rio (CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD), el Dr. Wei Wang (Univ. Heidelberg) y el Dr Sevilla (Hospital del Niño Jesús), y despertó gran expectación en virtud del injerto progresivo de las células corregidas en los pacientes tratados. El aumento de las células corregidas está suponiendo un cambio en la estabilidad genética de las células de la médula ósea y sangre periférica de los pacientes con mayor nivel de injerto, para adquirir características similares a las que tienen los pacientes mosaico. Francisco Román-Rodríguez, también del CIEMAT, presentó un trabajo experimental en el que demostró la eficacia de nuevas estrategias de edición génica, como alternativa futura a la terapia con vectores lentivirales.
En una sesión dedicada a los pacientes mosaico, el Dr Surrallés del Hospital Sant Pau presentó el menor riesgo de este tipo de pacientes a requerir un trasplante de médula ósea, y en promedio la mayor longevidad de éstos frente a pacientes no mosaico.
La jornada científica se desarrolló en el marco de una profunda discusión científica en un ambiente distendido de cooperación entre los investigadores de 12 equipos especializados procedentes de EEUU, Alemania, Italia, Reino Unido, Francia y España.
La organización de la reunión corrió a cargo de la Fanconi Anemia Research Fundation (FARF) y gracias a la hospitalidad de los investigadores del Instituto de Biomedicina de Sevilla, Dres. Iván Valle y Juan José Toledo.
Momento de la discusión promovida por el Dr John Wagner de la Universidad de Minesota sobre los criterios a considerar para la definición de mosaicismo somático.
Elaborado por Dr Juan Bueren (CIEMAT, CBERER, IIS FJD)
