La terapia génica corrige el programa de expresión génica en Células madre hematopoyéticas de pacientes con Anemia de Fanconi

Investigadores del CIEMAT/CIBER/IIS Fundación Jiménez Díaz, la Clínica Universitaria de Navarra/CIMA y Navarrabiomed acaban de realizar un importante hallazgo asociado a la terapia génica de pacientes con anemia de Fanconi.
Alternativas al desarrollo comercial de medicamentos de terapia génica para enfermedades raras y ultra-raras

La terapia génica se va abriendo paso como una nueva alternativa para el tratamiento de enfermedades de base genética. Sin embargo, uno de los principales retos actualmente es la implantación de estas nuevas terapias para los Sistemas Nacionales de Salud por el elevado coste de las mismas.