En el boletín de septiembre ya os hablamos de la participación de la Fundación en la cumbre internacional de grupos de apoyo de Anemia de Fanconi, que tuvo lugar dentro del 2023 FARF Scientific Symposium en la que este año hubo representación de 17 países.
Pero en esta ocasión queremos hablaros del orgullo que sentimos al tener a investigadoras como Paula Rio, que son reconocidos a nivel mundial, no solo como profesionales, también por su calidad humana.
Paula Río, fue premiada en este congreso con el 2023 Early Stage Investigator Award.
El premio, otorgado por la Fanconi Anemia Research Fundation (FARF) durante el simposio organizado en Vancouver (Canadá) a finales de septiembre, reconoce así el trabajo desarrollado por Río. Asimismo, la decisión del comité científico y dirección de la FARF de conceder este galardón a la investigadora por la relevancia de los trabajos realizados el Departamento de Innovación Biomédica del Ciemat, liderado por Juan A. Bueren, en el campo de la anemia de Fanconi, donde se ha desarrollado, en colaboración con los hospitales universitarios Niño Jesús y Vall D’Hebron, el ensayo clínico fase I/II para el tratamiento del fallo de médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A, y que ha permitido licenciar el medicamento a la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceuticals, Inc. que en la actualidad está realizando un ensayo en fase II global en España, Estados Unidos y Reino Unido con objeto de solicitar autorización de comercialización en Europa y Estados Unidos.
La FARF también ha querido destacar con este premio los novedosos trabajos realizados por Paula Río en la búsqueda de estrategias de edición génica precisas para la corrección de mutaciones presentes en los pacientes con anemia de Fanconi. Y es que la investigadora se ha especializado en la terapia génica de la anemia de Fanconi, tanto en el diseño de vectores para el tratamiento de esta enfermedad como en la caracterización de modelos preclínicos y su transferencia a la clínica. Durante los últimos años su investigación se ha enfocado además en el uso de las herramientas de edición génica para el tratamiento de la enfermedad.
