Fundación Anemia de Fanconi
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Paula Río investigadora anemia de fanconi

Conoce a Paula Río, investigadora de anemia de Fanconi

En este artículo queremos que conozcas a Paula Río, investigadora de anemia de Fanconi, en su faceta profesional y también más personal.

Nombre: Paula Rio, PhD

Institución: Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER-ISCIII) e Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD/UAM), Madrid, España

Área de especialización: Terapia génica y edición génica

Mi trabajo:

Mi trabajo se centra en la terapia génica y las estrategias de edición genética para corregir las células madre hematopoyéticas en pacientes con anemia de Fanconi. Dirigido por el Dr. Juan Bueren y junto con mi querida amiga la Dra. Susana Navarro, trabajamos en la caracterización y seguimiento de las células madre de pacientes con anemia de Fanconi en España.

En colaboración con el Dr. Julián Sevilla y otros miembros de la red de anemia de Fanconi en España, estamos llevando a cabo un ensayo de terapia génica de fase I/II para corregir progenitores hematopoyéticos de pacientes con AF que utilizan vectores lentivirales. Junto con Rocket Pharma estamos participando en un nuevo ensayo de terapia génica de fase II.

También estoy trabajando en otro proyecto con mi propio laboratorio, que está más centrado en estrategias de edición de genes para corregir las células madre hematopoyéticas de pacientes con AF.

Cuando empecé a trabajar en terapia génica, la edición genética era algo parecido a un sueño. Ahora mi sueño es que en el futuro podamos llevar a cabo la corrección genética in vivo en las células madre hematopoyéticas AF.

Qué es lo que te motiva a trabajar en AF:

Lo tengo muy claro: los pacientes y sus familias. Cuando era estudiante de pregrado, me di cuenta de que me quería trabajar en ingeniería genética para corregir trastornos hereditarios, pero nunca podría haber soñado con trabajar en un proyecto como este. Hice mi doctorado en el laboratorio del Dr. Bueren donde se trabaja en la caracterización del modelo de ratón knock-out Fanca y los primeros vectores terapéuticos para corregir las células madre hematopoyéticas del ratón.

Por aquel entonces, el Dr. Bueren comenzó a colaborar con clínicos, pacientes e investigadores y se dio cuenta de que había muchas cosas que hacer por los pacientes, y juntos establecimos una red de AF en España.

Nunca pensé en conocer a un paciente con esta enfermedad cuando comenzaba mi trabajo. Es difícil explicar lo que sientes. Estás trabajando muy duro para obtener resultados para tu proyecto, pero de repente conoces a pacientes y familias, y ves que realmente confían en ti y en lo que estás haciendo. Encuentras la razón más importante para trabajar y seguir adelante, repetir e intentarlo de nuevo, sin importar cuánto tiempo te lleve. Esto es lo que más nos motiva a mí y a nuestro equipo. Cuando los nuevos estudiantes en el laboratorio se reúnen con pacientes y familias, su forma de pensar sobre el trabajo cambia por completo. Ya no es un trabajo… es un compromiso.

Cuando no estoy en el laboratorio, puedes encontrarme…

Con la gente que quiero. ¡Mi familia y mis amigos son mi vida! Esa es mi manera de cargar mis baterías para seguir adelante. Me encanta pasar un buen rato juntos haciendo cosas sencillas: hablar, salir a caminar, cenar, ir al cine… en general, simplemente compartir tiempo con ellos. ¡Hay veces que no podrás encontrarme porque también me gusta viajar!

¿Algo más que quieras que las familias de AF sepan?

Les admiro. He aprendido muchas cosas de todos ellos. Estoy muy agradecida por la oportunidad que nos ha dado de conocer a personas tan fuertes y animarnos a seguir trabajando. Me siento muy afortunada de haber encontrado esta increíble comunidad de personas. Cada vez que conocemos a personas con AF y a sus familias, es una nueva explosión de energía para que sigamos trabajando en esta enfermedad.

Todos pueden estar completamente seguros de que el equipo español continuará haciendo todo lo posible para mejorar su calidad de vida.

Nos gustaría finalizar esta presentación al trabajo de Paula mencionando el reconocimiento que se le otorgó el pasado Octubre en el 27º Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESCGT) con el premio Young Investigator Award.

¡Enhorabuena, Paula!

Podéis leer la entrevista original a Paula Río, investigadora de anemia de Fanconi aquí.

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