Fundación Anemia de Fanconi

Grandes avances en terapia génica para combatir nuevas enfermedades

La calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras podría mejorar en un futuro a corto plazo. Tal y como ha se argumenta en un reciente artículo de La Razón, las terapias génicas están resultando cada vez más eficientes ante este tipo de patologías. 

Dicha estrategia terapéutica actúa sobre aquel gen que no funciona en determinadas células, corrigiéndolo o sustituyéndolo. Según relata Juan Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), para ello, se utilizan virus alterados (sin enfermedad) como vehículos para introducir material genético en el núcleo de las células afectadas. 

Este tipo de prácticas logran mantener su eficacia a largo plazo, demostrando que son terapias seguras y funcionales. Por ejemplo, en el caso de la terapia génica para la inmunodeficiencia de la adenosina desaminasa, aplicada por primera vez hace 20 años, sigue manteniendo sus estándares de eficacia hoy en día, sin suponer ningún riesgo para el paciente. 

En el caso de la anemia de Fanconi, el Doctor Bueren cuenta que han iniciado los estudios preclínicos en sus laboratorios junto con la empresa farmacéutica Rocket Pharma para intentar buscar alternativas que ayuden a mejorar la salud de los pacientes afectados con esta enfermedad. 

Se trata de un importante avance y no solo hay esperanza para los pacientes con Anemia de Fanconi, sino que las proyecciones de futuro se presentan también favorables en otras enfermedades de sangre, enfermedades neurodegenerativas, cáncer de Crispr o en la neuropatía óptica hereditaria de Leber, por ejemplo. En algunas de estas enfermedades el número de pacientes tratados con terapia génica es aún muy minoritario, pero, gracias a estos esperanzadores avances, pronto se convertirá en una alternativa cada vez más utilizada. Tal y como hemos comentado en numerosas ocasiones en nuestro blog, la investigación es clave para avanzar en los tratamientos y encontrar una cura para la Anemia de Fanconi, así como otras enfermedades minoritarias. Por ello, noticias como estas suponen una importante fuente de esperanza. Celebramos los avances que se están llevando a cabo y, desde la Fundación, seguimos apostando por la investigación, recaudando fondos para la financiación de proyectos que nos permitan avanzar en la lucha contra nuestra enfermedad.

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