Los pacientes con anemia de Fanconi (AF) tienen un riesgo elevado de desarrollar determinados procesos neoplásicos. Entre estos procesos destaca el desarrollo del carcinoma de cabeza y cuello. Por otra parte, debido a los problemas de reparación del DNA que tienen las células afectadas por mutaciones que generan esta enfermedad, los pacientes son muy sensibles a los tratamientos tradicionales de radio-quimioterapia. Por este motivo se necesita desarrollar nuevas terapias que sean más eficaces y seguras para el tratamiento de esta neoplasia en los pacientes con AF.
Las células CAR-T son un tipo de tratamiento innovador contra el cáncer. Se usan principalmente para ciertos tipos de cáncer de sangre donde se ha observado un gran efecto clínico para eliminar determinas leucemias. En nuestro grupo de Innovación Biomédica del CIEMAT estamos explorando el uso de las células CAR T para el tratamiento del carcinoma de cabeza y cuello. Este tratamiento consiste en tomar células del sistema inmunitario del paciente presente en su sangre periférica, modificarlas genéticamente en el laboratorio para potenciar sus capacidades antitumorales, y luego devolverlas al paciente para que reconozcan y ataquen el cáncer, evitando afectar a los tejidos sanos.
Los resultados preclínicos que hemos obtenido han sido lo suficientemente esperanzadores como para conseguir la designación de medicamento huérfano de esta mueva inmunoterapia para el futuro tratamiento de los pacientes con AF. Esta designación supone un incentivo muy importante para que las empresas farmacéuticas puedan desarrollar esta terapia, aunque se aplique a un número reducido de personas, y pueda llegar más rápido a los pacientes con anemia de Fanconi que lo necesiten.
Actualmente, con el apoyo de la Fundación Anemia de Fanconi, estamos trabajando para continuar el desarrollo de esta inmunoterapia CAR T. Nuestro objetivo final es el de optimizar la eficacia y seguridad de este nuevo tratamiento, para iniciar a la mayor brevedad un ensayo clínico en pacientes.
